Hemophilia (hay còn gọi là bệnh máu khó đông) là một bệnh lý rối loạn đông máu di truyền gây ra do giảm hoặc bất thường chức năng yếu tố đông máu VIII/ IX. Theo ước tính tại Việt Nam có hơn 6.200 người mắc hemophilia, trong đó Hemophilia A (liên quan yếu tố đông máu VIII) chiếm hơn 80% và có gần 40% người bệnh chưa được chẩn đoán và điều trị .
Các chuyên gia trong lĩnh vực huyết học trong nước tham gia báo cáo tại hội thảo
Theo khuyến cáo của Liên đoàn Hemophilia Thế giới, điều trị dự phòng giúp người bệnh hạn chế tình trạng chảy máu, phòng ngừa và giảm thiểu hậu quả các biến chứng do bệnh gây ra
GS Guy A Young, Đại học Y Khoa Keck thuộc Đại Học Nam California, chia sẻ tại hội thảo: "Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng liệu pháp mới với emicizumab trong điều trị dự phòng Hemophilia A khắc phục được những hạn chế của phương pháp hiện có, giúp duy trì tỷ lệ chảy máu ở mức độ thấp trên bệnh nhân Hemophilia A mọi lứa tuổi".
Theo đó, với thời gian điều trị với emicizumab càng lâu dài, tỷ lệ chảy máu hàng năm của bệnh nhân giảm, tỷ lệ bệnh nhân không chảy máu ngày càng tăng và hơn 99% khớp đích được giải quyết. Emicizumab không có nguy cơ trực tiếp phát triển chất ức chế yếu tố VIII. Đồng thời việc sử dụng emicizumab qua đường tiêm dưới da cũng được ghi nhận là dung nạp tốt trong quá trình theo dõi lâu dài và chưa có lo ngại mới về tính an toàn, chất lượng cuộc sống của bệnh nhân được cải thiện rõ rệt.
